美国FDA批准基于neurottransform III期结果显示，Wainua显示出持续和持续的改善神经病变损害和生活质量的益处
世界其他地区正在进行额外的监管审查
澳门葡京网赌游戏和爱奥尼斯 Wainua (eplontersen) 在美国被批准用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导淀粉样变性的多神经病变, 通常称为hatr - pn或ATTRv-PN.1 Wainua 唯一被批准用于治疗ATTRv-PN的药物是可以通过自动注射器自行给药的吗.2-4
美国食品和药物管理局(FDA)的批准是基于神经- ttransform III期试验35周的阳性中期分析, 其中显示了用 Wainua 在血清转甲状腺素(TTR)浓度和神经病变损害(修改后的神经病变损害评分+7 (mNIS+7)测量)的共同主要终点上表现出一致和持续的益处。, 诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变(Norfolk QoL- dn)中生活质量(QoL)的主要次要终点.2,5 neurot - transform III期临床试验的阳性结果发表于2011年 美国医学会杂志(《澳门葡京赌博游戏》) 进一步证明的好处 Wainua 在35周，66周和85周的ATTRv-PN谱上.2
迈克尔·J. Polydefkis, M.D., 约翰霍普金斯大学医学院神经学教授，也是neurottransform研究的研究员, 他说:“许多患有遗传性转甲状腺视黄醛介导的淀粉样多发性神经病的人无法充分享受他们的生活, 该病的进行性和衰弱性影响. 批准 Wainua 代表在治疗上有意义的进步, 一种给那些患有转甲状腺素介导的淀粉样多神经病变的人帮助控制疾病的方法.”
ATTRv-PN是一种使人衰弱的疾病，诊断后5年内可导致周围神经损伤并伴有运动障碍, 如果不治疗, 通常在十年内死亡.6 Wainua 是一种配体偶联的反义寡核苷酸(LICA)药物，旨在从其源头减少TTR蛋白的产生，以治疗遗传性和非遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性(ATTR)。.3,7,8
路德浮标, 执行副总裁, 澳门葡京赌博游戏事业部, 澳门葡京网赌游戏, 他说:“对于遗传性转甲状腺视黄醛介导的淀粉样蛋白多发性神经病患者来说，迫切需要新的治疗方法. 美国批准了 Wainua 提供了一种新的治疗选择，与基线相比，提供持续和持续的血清TTR浓度降低，同时阻止疾病进展并改善患有这种衰弱性疾病的人的生活质量.”
伊莎贝尔Lousada, 总裁兼首席执行官, 淀粉样变研究协会, 他说:“遗传性转甲状腺素介导的淀粉样多发性神经病患者, 以及其他形式的淀粉样变, 是否经常被误诊，因为症状可以反映其他疾病. 获得准确诊断的道路往往是漫长的, 这是一段艰难的旅程，不仅对出现症状的个人，而且对他们的家人和亲人，做出及时准确的诊断至关重要. 令人兴奋的是，在一个经常被忽视或忽视的领域，新的创新不断涌现，人们不断努力提高对这一领域的认识.”
作为全球开发和商业化协议的一部分, 澳门葡京网赌游戏和爱奥尼斯将商业化 Wainua 该药物在美国用于治疗ATTRv-PN，目前正在寻求欧洲和世界其他地区的监管批准.8 该协议最近扩大到包括澳门葡京网赌游戏商业化的专有权 Wainua 在拉丁美洲以及美国以外的所有其他国家.9 Wainua 在美国和欧盟获得了治疗ATTR的孤儿药认定.9,10 Wainua 将于2024年1月在美国上市.
布雷特P. Monia, Ph值.D.Ionis首席执行官表示:“FDA批准了 Wainua 标志着遗传性转甲状腺素介导的淀粉样蛋白多发性神经病患者的重要里程碑, 现在谁会有一个有效的, 这是一种耐受性良好的治疗方法，可以通过自动注射器自我注射来对抗这种毁灭性的疾病. 这也是爱奥尼斯的关键时刻 Wainua 这将是该公司潜在商业发射的稳定节奏中的第一个吗. 澳门葡京赌博游戏很自豪能够与澳门葡京网赌游戏一起发现并开发出 Wainua, 并感谢病人, 参与澳门葡京赌博游戏临床研究的护理人员和调查人员, 也感谢澳门葡京赌博游戏的科学家和研究人员的奉献.”
Eplontersen目前正在接受CARDIO-TTRansform III期临床试验的评估，用于治疗转甲状腺素介导的淀粉样心肌病(atr - cm)。, 一个系统, 进行性和致命性疾病，通常导致进行性心力衰竭，通常在发病后三至五年内死亡.11-13
笔记
竞技场队伍淀粉样变
ATTR型心肌病和多发性神经病是由衰老或基因突变(变异)引起的进行性全身性疾病。, 导致TTR蛋白错误折叠，并在心肌和周围神经中积聚成淀粉样原纤维, 分别.11,12 在ATTR患者中, 遗传型和野生型(非遗传), TTR蛋白在组织中以原纤维的形式形成, 比如周围神经和心脏, 消化系统, 眼睛。, 肾脏, 中枢神经系统, 甲状腺和骨髓.3,11 TTR原纤维的存在干扰了这些组织的正常功能.12 随着TTR蛋白原纤维的积累, 更多的组织损伤发生，疾病恶化, 导致生活质量差，最终死亡.12 在世界范围内, 估计有300只,000 – 500,000例atr - cm患者和大约40例,000例ATTRv-PN患者.3,12
NEURO-TTRansform
neurottransform是一个全局的, 非盲, 随机试验评估eplontersen对ATTRv-PN患者的疗效和安全性.2,5 该试验招募了与TEGSEDI外部安慰剂组相比，attv - pn期1或2期的成年患者® ioni于2017年完成了neurottr注册试验.2,5 的疗效和安全性比较 Wainua 与外部安慰剂相比是基于66周的数据, 所有的病人都被跟踪治疗到第85周, 当他们可以选择过渡到开放tags扩展研究时, 目前仍在进行中.2,5
Wainua
Wainua (eplontersen)是一种配体共轭反义寡核苷酸(LICA)药物，旨在减少甲状腺转甲状腺素的产生, 或TTR蛋白.2,7 Wainua 已在美国被批准用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导淀粉样变性的多神经病变(也称为ATTRv-PN)。.1
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参考文献。
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艾德里安·坎普
公司秘书
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